Paranovni - Sciences Parallèles

L'adrénoleucodystrophie (ALD) représente près de 30 % des cas de leucodystrophie recensés par ELA (Association Européenne contre les Leucodystrophies). Cette association, fortement médiatisée par l'intermédiaire de Zinédine Zidane, est le principal financeur de la recherche sur cette maladie, grâce aux dons du public.

L'ALD est une maladie rare mais mortelle, caractérisée par la destruction progressive de la myéline, la gaine protectrice des neurones du cerveau. Jusqu'à présent, seule une greffe de moelle osseuse était possible pour limiter les effets de l'ALD, traitement lié à l'existence d'un donneur compatible et comportant de nombreux risques de complications. Mais aujourd'hui, la thérapie génique ouvre de nouvelles perspectives, avec l'annonce du traitement de deux enfants par leurs propres cellules souches, sans recours à un donneur extérieur.

Afin de réussir cette première mondiale, l'équipe du Pr Aubourg et du Dr Cartier (Hôpital Saint-Vincent de Paul, Université Paris Descartes, Inserm) a prélevé des cellules souches osseuses et les a mises en contact avec un vecteur comportant une version fonctionnelle du gène déficient dans l'ALD. Ce vecteur "médicament" est un dérivé modifié et complètement inactivé du virus du sida, il permet de faire pénétrer le gène thérapeutique dans le noyau des cellules souches. Ces dernières ne se divisent pas, ce qui permet un effet thérapeutique à long terme.

Ensuite ces cellules modifiées génétiquement ont été réinjectées aux 2 enfants, Angel (9 ans) et Andrès (8 ans et demi). Elles ont alors recolonisé leur moelle osseuse et certaines d'entre elles, par un mécanisme naturel, ont migré vers le cerveau des patients pour y exercer leur rôle correcteur. Résultat, la progression de la maladie s'est arrêtée quelques mois après le traitement, sans effets secondaires particuliers jusqu'à présent.

Cette nouvelle possibilité thérapeutique, obtenue grâce au soutien d'une association de parents qui se bat depuis 17 ans, est donc très prometteuse et devrait être suivie d'un élargissement des essais, voire d'un dépistage systématique de cette maladie à la naissance, afin de la traiter avant l'apparition des dégradations des neurones.